原來如此: 此葯價值百萬美金，卻只有一人購買過，是藥效不好嗎？

2018年11月25日星期日

此葯價值百萬美金，卻只有一人購買過，是藥效不好嗎？

人類生活在複雜的自然之中，生病是難以避免的。因為我們的DNA大部分是一致的，所以一些常見病每個人都概率會得。比如非洲人會感冒，亞洲人也同樣會感冒。但是有些疾病是因為某個基因發生變化引發的。含有這種特殊基因的人非常少，所以即使是有經驗的醫生也很難診斷出他們的疾病來。這就是我們常說的罕見病。

事實上當胚胎中某些基因發生致命的變化時，這個胎兒基本上不能順利出生。所以按照進化論的原則，這些不良的基因最終會被淘汰。但是隨著我們技術的發展，一些帶有這種不良基因的胎兒能夠順利出生，這就代表著，他們從出生開始就不得不面對罕見病。而由於這些疾病的很不容易發現，人們很難弄清楚機制並研究出對應的治療方案。即使有特效藥，它也會因為買家太少而必須定到非常高的價位，否則根本無法收回研發成本。

Glybera是一種專門治療LPLD的藥物，LPLD的患者由於基因的異常無法正常的代謝脂類，這對它們來說是致命的。而Glybera可以通過一種病毒將正確的DNA引入細胞內，這樣就能修復異常的DNA，當DNA正常的時候，病人的體內就可以合成消化脂類的酶。所以這種葯一旦有效，吃一次就能讓患者痊癒。因為這樣的特性，這種藥物的標價達到了100萬美元。

但是到現在只有一個患者花了100萬購買了這個藥物。而其他患者由於無法接受如此高的價格而不得不放棄。在藥廠方面，由於這種葯遲遲不能給廠家帶來收益，同時在後期維護方面還要投入大量的成本，他們不得不停產了這種藥物。也就是說，雖然LPLD已經有了治療的辦法，但是患者卻永遠拿不到葯了。這讓研發人員感到非常沮喪，但是有時候現實從來都不是完美的。